E’ la prima volta che un farmaco viene ideato e sviluppato per una singola persona, allo scopo di curare un rarissimo difetto genetico. Ci è voluto soltanto un anno per raggiungere il risultato, sottolinea uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine: i ricercatori del Boston Children’s Hospital sono passati dall’identificazione del difetto del dna al test sulla bimba affetta da una rara malattia, che ha dato risultati positivi.