MPS IIIA (sindrome di Sanfilippo): verso la sperimentazione della prima terapia di sostituzione enzimatica
di Stefano Scibilia
Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) ha annunciato che la FDA, ente regolatorio statunitense, ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per la molecola candidata…